L’Agenzia Europea Per I Medicinali (EMA) ha autorizzato l’utilizzo dei primi due farmaci per la terapia genica contro i tumori. Grazie alla tecnologia CAR-T i linfociti T potranno riconoscere ed eliminare le cellule tumorali.
Un grande passo avanti nella lotta contro il cancro. Così si potrebbe riassumere l’approvazione da parte dell‘Agenzia Europea Per I Medicinali (EMA) dei primi due farmaci antitumorali basati sulla tecnologia CAR-T: tisagenlecleucel e axicabtagene ciloleucel. Il primo è efficace contro la leucemia linfoblastica acuta a grandi cellule B (LLC-B), il secondo contro il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLCBL) e linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL). Queste sono delle patologie in cui le cellule del sistema immunitario “impazziscono” e cominciano a replicarsi senza controllo, andando ad invadere gli altri tessuti.
Cos’è la tecnologia CAR-T?
Fonte: microbe.tvLa sigla CAR sta per Chimeric Antigen Receptor (recettore chimerico dell’antigene). Si tratta di una proteina ibrida sintetica (è realizzata in laboratorio) in grado di riconoscere le cellule tumorali. La novità sta nell’essere riusciti ad inserire nel DNA dei linfociti T, grazie ad un vettore virale reso inattivo, i geni che codificano per la proteina CAR. In questo modo i linfociti T sono in grado di produrre ed esprimere la proteina CAR, così da essere in grado di riconoscere ed eliminare le cellule tumorali. La terapia all’inizio prevede il prelievo e l’isolamento dei linfociti T del paziente che vengono in seguito modificati geneticamente. Alla fine i linfociti T armati con il CAR vengono infusi nuovamente al paziente dove fungono da farmaco antitumorale umano.
A chi è destinata la terapia?
Tisagenlecleucel è indicato per il trattamento dei pazienti in età pediatrica e adulta con leucemia linfoblastica acuta (LLA-B) refrattaria alle comuni terapie, anche dopo il trapianto di midollo osseo. E’ indicato inoltre nel trattamento dei pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) refrattario a uno o più protocolli terapeutici.
Axicabtagene ciloleucel è indicato invece nei pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) recidivanti o refrattari alle comuni terapie antitumorali.
Adesso la palla passa all’AIFA e alle altre Agenzie nazionali, che dovranno stabilire costi, caratteristiche e produzione nei singoli paesi europei.
“L’ora della fine delle scoperte non suona mai.” – Sidonie Gabrielle Colette.
Speriamo invece che questa sia l’inizio di una nuova era: quella in cui a perdere è il cancro, non l’uomo.
Marco Giglia